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新型“基因剪刀”載體問世 癌癥治愈前景廣闊
2019年04月23日 15:20:02
來源：化工儀器網(wǎng) 點擊量：7719
前不久，來自南京大學(xué)、廈門大學(xué)和南京工業(yè)大學(xué)的科研人員在美國《科學(xué)進展》雜志上發(fā)表論文，聲明他們開發(fā)出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可以實現(xiàn)基因編輯可控，在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應(yīng)用前景。
【化工儀器網(wǎng) 本網(wǎng)視點】[導(dǎo)讀]前不久，來自南京大學(xué)、廈門大學(xué)和南京工業(yè)大學(xué)的科研人員在美國《科學(xué)進展》雜志上發(fā)表論文，聲明他們開發(fā)出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可以實現(xiàn)基因編輯可控，在癌癥等重大疾病治療方面具有廣闊的應(yīng)用前景。
眾所周知，癌癥對人類的威脅日益突出，已經(jīng)成為我國城鄉(xiāng)居民的位死因。對于癌癥常使用基因病毒治療方法，正常細胞與腫瘤細胞存在著某些基因表達上的差異，使得某些病毒在正常細胞內(nèi)復(fù)制所必需的基因，而這些在腫瘤細胞內(nèi)并不需要，因此，去除這些基因有望使其在腫瘤細胞內(nèi)特異性復(fù)制，在正常細胞中不能復(fù)制，令細胞凋亡，終止病毒復(fù)制。
CRISPR-Cas9是科學(xué)家們在實驗室常用的多功能基因組編輯工具，是一種RNA導(dǎo)向的核酸酶，可以切割DNA。它的發(fā)現(xiàn)實現(xiàn)了哺乳動物基因組的編輯，并帶動了基因編輯領(lǐng)域迅猛發(fā)展，讓CRISPR成為了“生物科學(xué)領(lǐng)域的游戲規(guī)則改變者”。雖然被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能準確定位并切斷DNA(脫氧核糖酸)上的基因位點，關(guān)閉某個基因或引入新的基因片段，從而達到治病目的，但脫靶效應(yīng)一直是阻礙其應(yīng)用的關(guān)鍵障礙之一。
脫靶效應(yīng)是指技術(shù)本身有存在意外改錯基因的可能性。雖然概率不高，但如果在敲除PD1基因的時候由于脫靶而修改了其他關(guān)鍵基因，理論上會出現(xiàn)白血病等嚴重疾病。此外，CRISPR-Cas9技術(shù)主要以病毒為載體，不能完全保證細胞不會癌化。“基因剪刀”的研發(fā)是為了完善基因的表達與功能，減少病變次數(shù)，造福人類，但若技術(shù)本身也存有癌變的風(fēng)險，就得不償失了。
經(jīng)過多年的研究與實驗，技術(shù)水平得到大幅提高，“基因剪刀”的風(fēng)險也有望降低。研究人員采用了一種名為“上轉(zhuǎn)換納米粒子”的非病毒載體，這種納米粒子具有光轉(zhuǎn)化效果，當(dāng)它們攜帶“基因剪刀”進入細胞內(nèi)部后，在無創(chuàng)的近紅外光的照射下，可以發(fā)射出紫外光，這些光線就像交通指示燈一樣，為“基因剪刀”提供指令，使得Cas9蛋白不再“路癡”，可以準確進入病變組織的細胞核，從而實現(xiàn)高準確度的基因剪切。目前這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。
臨床試驗可以驗證技術(shù)的安全性和可行性，如若能通過試驗證明該非病毒載體和“基因剪刀”可以有效地結(jié)合使用并治療癌癥，那么“基因剪刀”在重大疾病治療方面就會擁有廣闊的應(yīng)用前景。
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