3月29日，諾華宣布美國(guó) FDA 已為其 CAR- T 療法 CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制劑許可申請(qǐng)頒發(fā)了優(yōu)先審評(píng)資格。這意味著諾華 CAR- T 生物制劑許可申請(qǐng)的審批流程有望得到進(jìn)一步的縮減。

CTL019 zui初由賓夕法尼亞大學(xué)開(kāi)發(fā)。2012 年，諾華與賓夕法尼亞大學(xué)達(dá)成合作協(xié)議，共同研究、開(kāi)發(fā)與商業(yè)化包括 CTL019 在內(nèi)的多項(xiàng) CAR- T 療法，用以癌癥治療。目前，CTL019 申請(qǐng)上市的適應(yīng)癥為兒童或年輕人中復(fù)發(fā)或難治性的急性 B 細(xì)胞型淋巴性白血?。˙-cell acute lymphoblastic leukemia）

“在過(guò)去 5 年里，我們?cè)诎┌Y的個(gè)體化治療上做出了大量努力，并在細(xì)胞工程的開(kāi)發(fā)與應(yīng)用上取得了巨大進(jìn)展，” CAR- T 療法之一，賓夕法尼亞大學(xué)的 Carl June 教授說(shuō)道：“現(xiàn)在我們知道，它能在范圍內(nèi)的臨床試驗(yàn)中治療患者，我們觀察到的試驗(yàn)結(jié)果也表明對(duì)于那些常規(guī)療法不起作用的血液癌癥來(lái)說(shuō)，它有望成為一種新的治療模式。”

在先前一項(xiàng)名為 ELIANA 的 2 期臨床試驗(yàn)中，CTL019 取得了良好的療效。一共有 50 名患者參與了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，而在接受 CTL019 治療的 3 個(gè)月后，高達(dá) 82% 的患者的癥狀出現(xiàn)了*緩解，或全血細(xì)胞計(jì)數(shù)不全的*緩解。治療后，沒(méi)有一名患者因“細(xì)胞因子風(fēng)暴”（cytokine release syndrome）死亡。去年 12 月，這項(xiàng)研究也在美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)（American Society of Hematology）的大會(huì)上得到報(bào)道。

“CTL019 讓諾華站在了免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域的科學(xué)與開(kāi)發(fā)前沿，這是一種創(chuàng)新的療法，用以治療缺乏療法的特定癌癥，”諾華藥物開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人兼醫(yī)學(xué)官 Vas Narasimhan 博士說(shuō)道：“CTL019 申請(qǐng)的接受與這項(xiàng)優(yōu)先審評(píng)資格讓我們離為這些患者送上這一創(chuàng)新療法又更近了一步。”