2017年12月7日//---zui近一項(xiàng)研究表明，通過移植造血干細(xì)胞進(jìn)入大腦能夠幫助治療多種中樞神經(jīng)疾病以及神經(jīng)退行性疾病。

這項(xiàng)技術(shù)是通過將配型成功的供體造血干細(xì)胞移植進(jìn)入大腦，作者是來自Dana-Farber/Boston兒童癌癥與血液疾病研究中心的研究者們，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《Science Advances》雜志上。

在這項(xiàng)研究中，作者們建立了溶酶體儲(chǔ)存紊亂（lysosomal storage disorders）小鼠模型，該疾病是一種能夠影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)的嚴(yán)重代謝紊亂疾病。之后，他們利用這一模型檢測(cè)了該方法在治療方面的有效性。

（圖片來源： Capotondo et al., Sci. Adv. 2017;3: e1701211）

這項(xiàng)研究結(jié)果是具有重大意義的，原因在于此前我們認(rèn)為造血干細(xì)胞應(yīng)該通過靜脈注射的方式間接到達(dá)目的部位發(fā)揮作用，治療的效果則取決于細(xì)胞在患者骨髓中的成熟與向大腦遷移的能力，一般來說效率較低。

溶酶體儲(chǔ)存紊亂是一種因溶酶體中酶的平衡失控，導(dǎo)致有害脂質(zhì)成分、碳水化合物以及其他細(xì)胞組分的累積，因此治療時(shí)機(jī)越快越好。

“常規(guī)的骨髓移植療法的局限性在于其需要相當(dāng)長的時(shí)間”，該研究的作者Alessandra Biffi說道：“移植的細(xì)胞需要花費(fèi)至少一年的時(shí)間才能夠增殖、擴(kuò)散以及對(duì)大腦產(chǎn)生治療效果，但患者往往等不了那么久”。

對(duì)此，研究者們開發(fā)出了一種便捷的方法。利用小鼠模型，作者們將治療用的造血干細(xì)胞直接打入小鼠大腦，之后，他們發(fā)現(xiàn)這種治療方法相比傳統(tǒng)的血液注射療法更加快捷。

根據(jù)作者們的說法，如果該方法在人體水平能夠得到證實(shí)，那么將有助于溶酶體儲(chǔ)存紊亂癥以及多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。（生物谷 Bioon.com）

資訊出處：New gene therapy transplantation technique could improve treatment of neurodegenerative diseases

原始出處：A. Capotondo el al., "Intracerebroventricular delivery of hematopoietic progenitors results in rapid and robust engraftment of microglia-like cells," Science Advances (2017). advances.sciencemag.org/content/3/12/e1701211