化工儀器網(wǎng)首頁(yè)>資訊中心>時(shí)事熱點(diǎn)>正文

基因治療罕見(jiàn)心肌病獲進(jìn)展,推出新款藥物
2024年07月25日 09:11:12 來(lái)源:化工儀器網(wǎng) 點(diǎn)擊量:3935

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年7月15日,美國(guó)Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進(jìn)展:在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗(yàn)中,LX2006 耐受性良好,沒(méi)有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

  【化工儀器網(wǎng) 時(shí)事熱點(diǎn)】弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia,FA)是一種遺傳性、進(jìn)行性、退行性多系統(tǒng)疾病,由FXN基因突變引起,導(dǎo)致frataxin蛋白缺乏,進(jìn)而影響細(xì)胞內(nèi)線粒體的功能和心臟功能。隨著病情進(jìn)展,患者常出現(xiàn)心肌增厚、肥厚性心肌病和心律失常等心臟疾病。
 
  2024年2月28日,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首款用于治療16歲以上弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的處方藥Skyclarys,但目前全球尚無(wú)治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病的藥物。
 
  當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年7月15日,美國(guó)Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進(jìn)展:在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗(yàn)中,LX2006 耐受性良好,沒(méi)有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件,心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善,而且這些改善隨著時(shí)間的推移而增加。
 
  在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中,美國(guó)Lexeo Therapeutics公司的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia,F(xiàn)A)心肌病基因療法LX2006耐受性良好,沒(méi)有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件,心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善。但對(duì)患者生活的影響仍需進(jìn)一步評(píng)估。
 
  LX2006是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療候選藥物,通過(guò)靜脈注射治療FA心肌病。該療法能夠遞送功能性frataxin基因,促進(jìn)frataxin蛋白的表達(dá)并恢復(fù)心肌細(xì)胞中的線粒體功能。
 
  在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)(一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院發(fā)起的1a期臨床試驗(yàn))中,LX2006表現(xiàn)出良好的耐受性,沒(méi)有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善,且這些改善隨著時(shí)間的推移而增加。具體來(lái)說(shuō),參與者的FXN蛋白表達(dá)水平提高,左心室質(zhì)量指數(shù)(LVMI)顯著降低,側(cè)壁增厚減退,心肌損傷的生物標(biāo)志物也有所減少。
 
  基因治療在罕見(jiàn)心肌病領(lǐng)域取得了重要進(jìn)展,不僅為患者提供了新的治療希望,也為未來(lái)心血管疾病的精準(zhǔn)醫(yī)療開(kāi)辟了新思路。隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和研究的深入,相信基因治療將在更多遺傳性疾病的治療中發(fā)揮重要作用。同時(shí),我們也需要關(guān)注基因治療的安全性和有效性,確保其在臨床應(yīng)用中的可靠性和穩(wěn)定性。
 
關(guān)鍵詞

相關(guān)閱讀 Related Reading

查看更多+
  • 2025年度中國(guó)儀器儀表學(xué)會(huì)獎(jiǎng)學(xué)金獲獎(jiǎng)名單發(fā)布

    日前,中國(guó)儀器儀表學(xué)會(huì)獎(jiǎng)學(xué)金評(píng)審委員會(huì)按照《中國(guó)儀器儀表學(xué)會(huì)獎(jiǎng)學(xué)金獎(jiǎng)勵(lì)條例》,經(jīng)嚴(yán)格認(rèn)真的形式審查、初審、會(huì)評(píng),共評(píng)出2025年度...
    2025-07-23 15:45:42
  • (智能微系統(tǒng)測(cè)試流程總則)標(biāo)準(zhǔn)制定工作組成立的通知

    為推進(jìn)智能微系統(tǒng)技術(shù)的規(guī)范化發(fā)展,《智能微系統(tǒng)測(cè)試流程總則》標(biāo)準(zhǔn)制定工作組正式成立。
    2025-07-23 15:21:54
  • 重慶加快培育產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)品 促進(jìn)科創(chuàng)經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展

    《方案》圍繞“儲(chǔ)備一批、研發(fā)一批、上市一批”產(chǎn)品研發(fā)與更新體系,提出儲(chǔ)備創(chuàng)新需求、突破創(chuàng)新產(chǎn)品、上市創(chuàng)新產(chǎn)品等三項(xiàng)共計(jì)15條重點(diǎn)任...
    2025-07-23 14:47:01
  • 預(yù)算119萬(wàn)元 南京農(nóng)業(yè)大學(xué)采購(gòu)一批實(shí)驗(yàn)儀器

    南京農(nóng)業(yè)大學(xué)動(dòng)物科技學(xué)院動(dòng)物科學(xué)類國(guó)家級(jí)實(shí)驗(yàn)教學(xué)示范中心實(shí)驗(yàn)儀器采購(gòu)項(xiàng)目的預(yù)算為119萬(wàn)元,項(xiàng)目編號(hào)為ZF20250373。
    2025-07-23 14:20:25
  • 北京公布2025年特色產(chǎn)業(yè)集群名單

    日前,北京市經(jīng)濟(jì)和信息化局經(jīng)綜合評(píng)估,現(xiàn)將2025年度北京市中小企業(yè)特色產(chǎn)業(yè)集群名單(見(jiàn)附件)予以公布,集群認(rèn)定有效期為三年(20...
    2025-07-23 14:04:55
  • 2024年我國(guó)人工智能產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破7000億元

    《報(bào)告》顯示,2024年我國(guó)人工智能產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破7000億元,并連續(xù)多年保持20%以上的增長(zhǎng)率。
    2025-07-23 11:10:38

版權(quán)與免責(zé)聲明

  • 凡本網(wǎng)注明“來(lái)源:化工儀器網(wǎng)”的所有作品,均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品,未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的,應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用,并注明“來(lái)源:化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者,本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
  • 本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來(lái)源(非化工儀器網(wǎng))的作品,目的在于傳遞更多信息,并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé),不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí),必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來(lái)源,并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
  • 如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問(wèn)題,請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系,否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。