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新篇章！CRISPR基因編輯藥物獲批上市

2023-11-23　　閱讀(226)

11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因編輯療法產(chǎn)品CASGEVY™（Exagaglogene autotemcel）獲英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA有條件批準(zhǔn)上市，用于治療治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT），獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

鐮刀狀細(xì)胞貧血病和β-地中海貧血癥

鐮刀狀細(xì)胞貧血病和β-地中海貧血癥（TDT）均屬于一種遺傳性血液疾病，其致病機(jī)理類似，都是β亞基突變導(dǎo)致的單基因遺傳性疾病。胎兒血紅蛋白（HbF）是攜帶氧氣的血紅蛋白，在胎兒發(fā)育期間天然存在，出生后轉(zhuǎn)變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白。BCL11A是一種轉(zhuǎn)錄因子，可抑制紅系細(xì)胞中的γ-珠蛋白和HbF表達(dá)。因此，靶向抑制BCL11A在理論上可以重新激活γ-珠蛋白表達(dá)，從而治療地中海貧血癥和鐮狀細(xì)胞病。

CASGEVY™療法

CASGEVY™是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。旨在利用CRISPR/Cas9在體外編輯患者自身的造血干細(xì)胞，靶向BCL11A紅細(xì)胞系特異性增強(qiáng)子（紅系增強(qiáng)子）區(qū)域并且特異性沉默BCL11A基因，重啟γ珠蛋白（與α珠蛋白組成胎兒血紅蛋白HbF）的表達(dá)，從而治愈β地中海貧血。通過(guò)CASGEVY™治療，可以提高HbF水平，有可能緩解輸血依賴性β地中海貧血患者的輸血需求，并減少鐮刀型細(xì)胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。

圖1. CASGEVY™治療流程（Source：CRISPR Therapeutics）

翌圣生物致力于提供生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)上游核心原料，擁有嚴(yán)格按照ISO13485質(zhì)量體系標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)和管理的獨(dú)立潔凈生產(chǎn)車間?？商峁┗蚓庉嫾?xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)所需的相關(guān)試劑及耗材，助力于CGT產(chǎn)品開(kāi)發(fā)及上市。

基因編輯細(xì)胞治療流程及相關(guān)產(chǎn)品

產(chǎn)品推薦

產(chǎn)品定位	產(chǎn)品名稱	產(chǎn)品貨號(hào)
細(xì)胞分離	ACCUTASE細(xì)胞消化液	40506ES
	Lymphocyte Separation Medium 1.077 淋巴細(xì)胞分離液1.077	40503ES
	Red Blood Cell Lysis Buffer紅細(xì)胞裂解液	40401ES
	Serum-Free CellStore Freezing 無(wú)血清細(xì)胞凍存液	40151ES
基因編輯	Hifair® Precision sgRNA Synthesis Kit	11355ES
	Cas9 Nuclease	11350ES
	Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP	40821ES
	UCF.ME®UltraNuclease GMP-grade全能核酸酶(同Benzonase)	20157ES
細(xì)胞培養(yǎng)	RPMI1640培養(yǎng)基(含L-谷氨酰胺；不含丙酮酸鈉,HEPES,雙抗)	41402ES
	Fetal Bovine Serum Gold 胎牛血清(特級(jí))	40130ES
	Recombinant Human IL-2 Protein	90103ES
	Recombinant Human IL-7 Protein	90188ES
	Recombinant Human IL-15 Protein	90113ES
	ITS 胰島素、轉(zhuǎn)鐵蛋白和硒溶液,100X	60708ES
細(xì)胞質(zhì)控	E.coli Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)	41308ES
	HEK293 Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)	41306ES
	SV40LTA&E1A Residue DNA Detection Kit	41310ES
	Replication-competent Lentivirus (RCL) Detection Kit	41311ES
	MycAway Mycoplasma Real-time qPCR Detection Kit	40618ES
	UCF.ME® UltraNuclease ELISA Kit	36701ES
	Kinetic Turbidimetric LAL Assays	60401ES